Pilvo riebalų šalinimo vaistas praeina paskutinį etapą prieš FDA patvirtinimą

O jeigu galėtumėte suleisti vaistą tiesiai į „probleminę vietą“ – pavyzdžiui, pilvą – kad sunaikintumėte riebalų ląsteles ir sumažintumėte riebalų sankaupas toje konkrečioje vietoje? Štai ką siūlo naujas Taivano „Caliway Pharmaceuticals“ vaistas: pirmoji pasaulyje injekcija, sukelianti užprogramuotą ląstelių mirtį tikslinėje srityje, pavyzdžiui, pilve ar šlaunyse.

Vaistas, vadinamas CBL-514, yra mažamolekulinis junginys, kuris sukelia adipocitų (riebalų ląstelių) apoptozę, jas naikindamas, o ne „marindamas badu“, ir leidžia greitai sumažinti poodinių riebalų sankaupas tam tikrose vietose vos per kelias savaites po vienos dozės. Šiuo metu jis testuojamas trimis būdais:

• nechirurginis riebalų mažinimas,
• Dercumo ligos (kurios metu visame kūne susidaro skausmingi riebaliniai navikai) gydymas,
• celiulito gydymas.

„Sušvirkštas po oda, CBL-514 pasižymėjo palankiu saugumo ir toleravimo profiliu, užtikrindamas reikšmingą lokalizuotą riebalų kiekio sumažėjimą be operacijos ir duodamas rezultatus, panašius į liposakcijos rezultatus“, – teigė Caliway.

Nors vaistas yra tiriamas įvairiems tikslams, pagrindinis dėmesys – ir tikimasi, kad jis pirmiausia pasirodys rinkoje – yra nechirurginis probleminių pilvo riebalų mažinimas.

CBL-514 jau sėkmingai užbaigė du II fazės tyrimus (CBL-0204 ir CBL-0205) ir ruošiasi atlikti du pagrindinius pasaulinius III fazės klinikinius tyrimus 2025 m. antroje pusėje.

Neseniai atliktame II fazės CBL-0205 tyrime nustatyta, kad 75 % dalyvių po 4 savaičių vienkartinės injekcijos pilvo riebalai sumažėjo bent vienu balu pagal pilvo riebalų vertinimo skalę (AFRS). Tai leido vaistui viršyti FDA veiksmingumo ribą, nepaisant to, kad ankstesniame tyrime buvo įrodytas jo saugumas ir toleravimas.

Iki šiol vienintelis patvirtintas vaistas lokalizuotam riebalų mažinimui yra ATX-101 (deoksiholio rūgšties injekcija), kuris, kaip įrodyta, veiksmingai šalina riebalus nedideliuose plotuose, tačiau yra susijęs su rimtu šalutiniu poveikiu, tokiu kaip odos nekrozė, opos, nervų pažeidimas ir infekcija. Nenustatyta, kad CBL-514 sukeltų kurią nors iš šių komplikacijų, net ir skiriant kelias dozes ant daug didesnių kūno plotų.

Naujausiame tyrime daugiau nei 75 % dalyvių pasiekė tikslinį riebalų sumažėjimo kiekį po vienos ar dviejų injekcijų, o vidutinis riebalų sumažėjimas buvo daugiau nei dvigubai didesnis. Šie rezultatai atitiko pirmojo II fazės tyrimo, paskelbto 2024 m. gruodžio mėn., rezultatus, kuriuose teigiama, kad 76,7 % iš 107 dalyvių pagerino savo rezultatus bent vienu balu pagal penkių balų AFRS skalę. O trys ketvirtadaliai šių dalyvių pasiekė rezultatą vos po vienos injekcijos.

„CBL-514 yra nauja lipolizę sukeliančių vaistų klasė, galinti sukelti adipocitų apoptozę ir lipolizę, siekiant sumažinti poodinius riebalus gydymo srityje be jokio sisteminio šalutinio poveikio centrinei nervų sistemai, širdies ir kraujagyslių sistemai bei kvėpavimo sistemai“, – pažymėjo bendrovė. „Mūsų ikiklinikiniai tyrimai parodė, kad CBL-514 aktyvuoja apoptozės tarpininkus kaspazę-3 ir Bax/Bcl-2 santykį, o tada in vivo ir in vitro sukelia adipocitų apoptozę.“

Nors vaistas turi akivaizdų estetinį panaudojimą – nechirurginį kūno formavimą – jis gali turėti ir platesnės naudos. Pilvo riebalai, ypač vidutinio ir vyresnio amžiaus suaugusiesiems, yra susiję su daugeliu rimtų sveikatos sutrikimų, įskaitant lėtinį skausmą, insultą ir širdies ir kraujagyslių ligas. Nors CBL-514 tiesiogiai neveikia gilesnių visceralinių riebalų šioje srityje, jis gali sumažinti poodinius riebalus daugiau nei 25 %, sumažindamas lėtinių ligų riziką ir teigiamai paveikdamas visceralinius riebalus, kuriuos sunku gydyti.

Iki šiol nebuvo saugaus, lokalizuoto, nechirurginio kūno riebalų mažinimo metodo.

2023 m. FDA patvirtino CBL-514 kaip naują bandomąjį vaistą (IND). Po metų jį patvirtino ir Europos vaistų agentūra (EMA), suteikdama jam retų vaistų statusą Dercumo ligos gydymui.

Gegužės mėnesį bendrovė gavo leidimą pereiti į paskutinį klinikinių tyrimų etapą; pirmasis 3 fazės etapas vyks JAV ir Kanadoje, o antrasis – JAV, Kanadoje ir Australijoje. Abiejuose tyrimuose jau renkami dalyviai. Pirmojoje 3 fazės grupėje dalyvaus apie 300 dalyvių iš beveik 30 klinikinių centrų Šiaurės Amerikoje.

„Džiaugiamės, kad susitarėme su FDA dėl tyrimo plano ir indikacijos“, – teigė „Caliway“ generalinė direktorė Vivian Lin. „Agentūra sutiko, kad indikacija „pilvo riebalų mažinimas“ sustiprina mūsų pasitikėjimą unikalia CBL-514 verte ir jo potencialu pakeisti estetinės medicinos priežiūros standartus.“

Jei vaistas šiuose dideliuose tyrimuose pasirodys veiksmingas, jis gali patekti į rinką per 12 mėnesių.

Naujausio II fazės klinikinio tyrimo rezultatai buvo paskelbti žurnale „Aesthetic Surgery Journal“.