Naujas vaistas gali sulėtinti Alzheimerio ligos progresavimą, tačiau ar pacientai gali jį gauti?

Džiugi žinia Alzheimerio liga sergantiems pacientams ir jų šeimoms: JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patariamoji komisija vienbalsiai rekomendavo patvirtinti „Eli Lilly & Co.“ vaistą donanemabą. Jei agentūra šį vaistą patvirtins vėliau šiais metais, tai bus antrasis vaistas, skirtas kovoti su smegenyse esančiomis amiloidinėmis plokštelėmis, kurios yra susijusios su atmintį naikinančia liga.

Vis dėlto šis mėnuo priminė iššūkius, susijusius su šių vaistų pateikimu tiems, kuriems jie bus naudingiausi, taip pat daugybę atvirų klausimų apie tai, kaip juos geriausiai vartoti.

Vertindami duomenis apie donanemabą, FDA patarėjai per daug nesusitelkė į tai, ar vaistas veiksmingas – visi ekspertai sutarė, kad duomenys aiškiai rodo, jog jis gali sulėtinti ligos progresavimą. Didžiąją laiko dalį jie skyrė aptarimams, kam jis veiksmingas ir kaip jį reikėtų vartoti.

Klausimai apie naujų vaistų vartojimą

Šie klausimai ypač svarbūs srityje, kurioje jau grumiamasi su naujomis vaistų klasėmis. Kaip paaiškinau praėjusiais metais, kai „Biogen“ ir „Eisai“ priklausantis vaistas „Leqembi“ tapo pirmuoju vaistu nuo amiloidų, gavusiu visišką FDA patvirtinimą, šiems gydymo būdams reikalingas kruopštus ir sudėtingas sveikatos priežiūros paslaugų teikėjų koordinavimas.

Pacientams reikalingi amiloido PET tyrimai ligai patvirtinti, genotipo nustatymas, siekiant suprasti šalutinio poveikio riziką, reguliarios vaistų infuzijos ir dažni MRT tyrimai, siekiant stebėti smegenų patinimą ar kraujavimą.

Ir nors Alzheimerio ligos ekspertai sunkiai dirba kurdami infrastruktūrą tinkamiems pacientams nustatyti ir gydyti, šių vaistų įdiegimas vis dar yra vystymosi stadijoje.

„Turime rasti labiau pritaikomą būdą, kaip gydymą padaryti prieinamą daugiau žmonių“, – sako Ericas Reimanas, Bannerio Alzheimerio instituto vykdomasis direktorius.

Klinikinių tyrimų problemos

Lilly sumanaus požiūrio pakartojimas klinikiniame tyrime susiduria su daugybe praktinių iššūkių.

Vaistų kūrėjai jau seniai netinkamai atrenka pacientus Alzheimerio ligos klinikiniams tyrimams – ankstyvosiose stadijose jie įtraukė žmones, sergančius bendrąja demencija, bet ne sergančius specifine liga, kurią vadiname Alzheimerio liga; pastaruoju metu jų rezultatus iškreipė žmonės, kurių liga buvo per daug pažengusi, kad vaistai turėtų didelį poveikį, arba kurių liga buvo per ankstyva, o kognityvinis nuosmukis per lėtas, kad būtų galima aiškiai parodyti gydymo naudą.

„Lilly“ ieškojo žmonių, esančių tarp šių dviejų grupių – pacientų, kurių liga buvo ankstyvoje stadijoje, bet pakankamai pažengusi, kad simptomai pablogėtų. Norėdama rasti šią populiaciją, bendrovė naudojo specializuotus smegenų vaizdinius tyrimus, kad ieškotų amiloido ir tau – dviejų su Alzheimerio liga susijusių firminių baltymų, kurie kartu yra susiję su kognityvinio nuosmukio tikimybe.

Tačiau tai, kas padėjo įrodyti vaisto veiksmingumą, taip pat kelia iššūkį jo naudojimui gydytojų kabinetuose. Nors amiloido vaizdinimas JAV tampa vis plačiau prieinamas, tau vaizdinimas – ne. Be to, tyrime nebuvo daug duomenų apie žmones, kurių tau lygis yra žemas arba labai žemas, todėl kyla abejonių dėl donanemabo vartojimo šiems pacientams.

FDA patariamosios rekomendacijos

Galiausiai FDA patarėjai padarė išvadą, kad donanemabas būtų naudingas visiems pacientams, nepriklausomai nuo tau lygio. Jie taip pat aiškiai pareiškė, kad reikalavimas atlikti tau tyrimus norint skirti vaistą dar labiau padidintų ir taip dideles kliūtis gauti vaistą. FDA, rengdama donanemabo vartojimo gaires, turėtų atsižvelgti į abi šias rekomendacijas.

Lilly taip pat tyrė, kas nutiktų, jei žmonės nustotų vartoti vaistą, kai amiloidas būtų pašalintas iš jų smegenų, atveriant galimybę gydytis ribotą laiką, o ne visą gyvenimą. Teoriškai mažesnis brangaus vaisto vartojimas perkrautoje sveikatos priežiūros sistemoje būtų didelė nauda pacientams, draudikams ir visai sveikatos priežiūros sistemai.

Nors jų rezultatai buvo daug žadantys – pacientams, kurie vartojo placebą po to, kai sumažėjo amiloido kiekis, ligos progresavimas toliau sulėtėjo – tyrime dar nebuvo paaiškinta, kaip šis metodas veiktų praktiškai. Pavyzdžiui, kada ir kaip dažnai reikėtų atlikti specialius skenavimus, siekiant nustatyti, ar smegenyse nėra amiloido? Kaip dažnai reikėtų atlikti vaizdinius tyrimus, kad būtų galima aptikti grįžtančias plokšteles? Ir kiek gydymo kursų reikėtų?

Ilgalaikiai duomenys ir ateities perspektyvos

Šie nežinomieji duomenys kontrastuoja su tuo, kaip vartojamas „Biogen“ ir „Eisai“ vaistas „Leqembi“. Šiuo metu šis gydymas skiriamas neribotą laiką.

Ilgalaikiai abiejų vaistų duomenys galiausiai padės nustatyti, kuris iš šių dviejų metodų yra prasmingiausias. Tačiau net ir be to, abiejų vaistų pateikimas į rinką turėtų išplėsti pacientų, kurie per ilgai laukė geresnių gydymo būdų, prieigą prie jų. Tai yra kažkas, dėl ko reikėtų džiaugtis.