Genas terapija pirmą kartą patvirtinta ligų gydymui
Paskutinį kartą peržiūrėta: 23.04.2024
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Europos ligų istorijoje artėja epochinis įvykis - pirmoji patvirtinta praktinio genų terapijos taikymo paveldima liga gydymas.
Europos medicinos agentūra rekomendavo naudoti šį metodą retų genetinių ligų gydymui, kuris atimtų pacientams galimybę keisti riebalus.
Remdamasi šia rekomendacija, Europos Komisija turi priimti galutinį sprendimą dėl šio gydymo metodo priimtinumo.
Genų terapijos principas yra paprastas: jei tam tikroje žmogaus genetinio kodo dalyje yra defektas, jis pakeičiamas genų medžiaga, kurios laboratorijoje sukurtos norimos savybės.
Tačiau iš tikrųjų ne viskas yra taip paprasta. Klinikinių tyrimų metu paauglystė Jesse Gelsinger mirė JAV, o kiti pacientai susirgo leukemija.
Šiuo metu nei Europoje, nei JAV genų terapijos metodai nėra taikomi.
Pirmasis geno vaistas
Europos medicinos komisijos medicinos produktų komitetas peržiūrėjo vaisto Glybera naudojimą gydant Buerger-Grütz ligą, paveldimą lipoproteinų lipazės trūkumą.
Šis sindromas pasireiškia viename iš milijonų žmonių. Pacientams yra pažeista genų struktūra, kuri yra atsakinga už riebalų skilimą virškinamojo trakto.
Tai veda prie riebalų kaupimosi kraujyje, burnos skausmuose ir ūminiu pankreatitu.
Vienintelis būdas palengvinti tokių pacientų būklę iki šiol buvo griežčiausia riebalų neturinti dieta.
Naujas gydymas yra pagrįstas raumens audiniui infekuoto viruso naudojimu ir įkvepia nepažeisto geno kopiją į kūną.
Rekomenduojama pacientams, sergantiems ūminiu kasos uždegimu, pankreatitu ir kurie neatsako į mitybą.
Nepakankamo geno pakeitimas
Naujojo vaisto, "UniQure" farmacijos kompanijos gamintojas, teigė, kad šis sprendimas yra svarbus įvykis pacientams ir apskritai medicinai.
Vadovas Jorn ALDAG sakė: "Pacientai, sergantys lipoproteinų lipazės trūkumas bijo valgyti normalų maistą, nes jis gali sukelti ūminį ir labai skausminga kasos uždegimas, kuris dažnai susidaro ligoninėje."
"Dabar - pirmą kartą istorijoje - sukurtas gydymo metodas, kuris ne tik sumažina uždegimo riziką, bet ir ilgalaikį teigiamą poveikį paciento būklei", - pridūrė jis.
Kinija tapo pirmąja pasaulio šalimi, kuriai oficialiai leidžiama naudoti genų terapiją.
[