Gydytojai praneša apie sėkmingą pirmąjį vaisto tyrimą pacientams, sergantiems trombocitopenine purpura
Paskutinį kartą peržiūrėta: 14.06.2024
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Masačusetso bendrosios ligoninės tyrėjų komanda panaudojo naują vaistą, kad išgelbėtų paciento, sergančio imunine trombotine trombocitopenine purpura (iTTP), gyvybę, reta liga, kuriai būdinga nekontroliuojamas kraujo krešulių susidarymas mažose kraujagyslėse. Laivai.
Komanda aprašė pirmąjį klinikinį vaisto, skirto iTTP gydyti, atvejį New England Journal of Medicine.
„Vaistas yra genetiškai modifikuota iTTP trūkstamo fermento versija, ir mes parodėme, kad jis galėjo sustabdyti ligos progresavimą pacientui, sergančiam itin sunkia ligos forma“, – sakė pagrindinis autorius Pawanas K. Bendapudi, medicinos mokslų daktaras. Masačusetso bendrosios ligoninės Hematologijos ir transfuzijos paslaugų departamento mokslininkas ir Harvardo medicinos mokyklos medicinos docentas.ITTP atsiranda dėl autoimuninio ADAMTS13 fermento, atsakingo už didelio baltymo, dalyvaujančio kraujo krešėjimui, suskaidymą. Pagrindinis šio gyvybei pavojingo kraujotakos sutrikimo gydymo būdas yra plazmaferezė, kuri pašalina kenksmingus autoantikūnus ir suteikia papildomų ADAMTS13.
Plazmaferezė sukelia klinikinį atsaką daugeliui pacientų, tačiau gali atkurti tik maždaug pusę normalaus ADAMTS13 aktyvumo. Priešingai, rekombinantinė žmogaus ADAMTS13 forma (rADAMTS13) suteikia galimybę žymiai padidinti ADAMTS13 pristatymą.
RADAMTS13 neseniai buvo patvirtintas pacientams, sergantiems įgimta trombozine trombocitopenine purpura, kuri atsiranda pacientams, gimusiems visiškai netekus ADAMTS13 geno.
Lieka abejotinas, ar rADAMTS13 gali būti veiksmingas iTTP, atsižvelgiant į slopinančių anti-ADAMTS13 autoantikūnų buvimą, tačiau Bendapudi ir jo kolegos gavo JAV maisto ir vaistų administracijos leidimą naudoti rADAMTS13, kurį protokolo gamintojas suteikė gailestingam naudojimui mirštančiam pacientui. Su gydymui atspariu iTTP.
„Mes nustatėme, kad rADAMTS13 greitai pakeitė šio paciento ligos procesą, nepaisant dabartinio įsitikinimo, kad slopinantys autoantikūnai prieš ADAMTS13 padarys vaistą nenaudingu esant tokiai būklei“, – sakė Bendapudi.
„Mes buvome pirmieji gydytojai, panaudoję rADAMTS13 iTTP gydymui Jungtinėse Valstijose, ir šiuo atveju tai padėjo išgelbėti jaunos motinos gyvybę.“
Bendapudi pažymėjo, kad rADAMTS13 infuzija slopino paciento slopinamuosius autoantikūnus ir panaikino trombozinį iTTP poveikį. Šis poveikis buvo pastebėtas beveik iš karto po rADAMTS13 vartojimo, po to, kai kasdieninė plazmaferezė nesukėlė remisijos.
"Manau, kad rADAMTS13 gali pakeisti dabartinį ūminio iTTP priežiūros standartą. Mums reikės didesnių, gerai suplanuotų bandymų, kad įvertintume šią galimybę", - sakė Bendapudi.
Prasidėjo atsitiktinių imčių IIb fazės klinikinis rADAMTS13 iTTP tyrimas.