Naujasis požiūris rodo pažadą gydyti frontotemporalinę demenciją ikiklinikinių tyrimų metu
Paskutinį kartą peržiūrėta: 14.06.2024
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Frontotemporalinė demencija yra nepagydoma smegenų liga, sukelianti atminties praradimą, kalbos sutrikimus ir asmenybės pokyčius. 5-12% atvejų ligą sukelia sumažėjęs progranulino kiekis. Trūkstant šio baltymo, sutrinka baltymų skaidymas, dėl ko kaupiasi netirpūs toksiški baltymai. Tai savo ruožtu sukelia smegenų uždegimą, neuronų mirtį ir reikšmingą centrinės nervų sistemos funkcinį sutrikimą.
Frontotemporalinė demencija yra paveldima 40 % atvejų: atitinkamos genetinės mutacijos nešiotojams ši liga neišvengiamai išsivysto. Mokslininkai iš LMU Medicinos fakulteto ir Vokietijos neurodegeneracinių ligų centro (DZNE), glaudžiai bendradarbiaudami su San Franciske įsikūrusia Denali Therapeutics, sukūrė naują terapinį metodą, skirtą pakeisti trūkstamą baltymą smegenyse. Jie paskelbė savo rezultatus žurnale Science Translational Medicine.
Terapinis metodas
„Mes įterpėme progranulino geną į viruso genomą“, – aiškina dr. Anja Kapel, LMU Biomedicinos centro vyresnioji mokslo darbuotoja ir viena iš pagrindinių šio straipsnio autorių. Tada komanda suleido modifikuotus virusus į pelių modelių kraują. "Virusas taikosi į kepenų ląsteles, kurios pradeda gaminti didelius kiekius progranulino ir išskiria jį į kraują."
Tokiu būdu išvengiama tiesioginio virusų švirkštimo į smegenis, o tai kelia rimtų šalutinių poveikių riziką.
Kad šis periferinis metodas veiktų, mokslininkai panaudojo triuką, kad įveiktų kraujo ir smegenų barjerą, kuris paprastai blokuoja biomolekulių mainus tarp kraujo ir smegenų. Specialus „smegenų šaulys“, kurį sukūrė Denali Therapeutics, leidžia efektyviai pernešti medžiagas per šį barjerą.
Pelės modelio simptomai reikšmingai sumažėjo
„Po vienos viruso injekcijos išbandėme, ar simptomai sumažėjo“, – sako profesorius Dominique'as Paquette'as iš Insulto ir demencijos tyrimų instituto (ISD), kitas pagrindinis autorius ir „SyNergy Cluster of Excellence“ narys. Nustatyta, kad baltymų skilimo anomalijos, netirpių toksinių baltymų kaupimasis, smegenų uždegimai, judėjimo sutrikimai ir neuronų mirtis žymiai sumažėjo. "Kitas žingsnis buvo ištirti, ar šis metodas gali būti pritaikytas žmonėms naudojant kamieninių ląstelių modelius." Taip pat žymiai sumažėjo ligos simptomai. Apibendrinant galima pasakyti, kad mokslininkai įrodė, kad frontotemporalinės demencijos formos, pagrįstos daliniu progranulino praradimu, gali būti gydomos ikiklinikiniais tyrimais naudojant pakaitinę terapiją.
Tarpdisciplininio bendradarbiavimo svarba
Tokie išsamūs daugiadisciplininiai tyrimai galimi tik komandoje. "Džiaugiuosi, kad mūsų "SyNergy" kompetencijos klasteris suteikia mums unikalių galimybių šiuo klausimu. Tuo pačiu metu šis tyrimas pabrėžia, kaip svarbu stiprinti bendradarbiavimą su pirmaujančiomis biotechnologijų įmonėmis, kad galėtume kuo greičiau paversti savo tyrimus klinikinėje praktikoje. Įmanoma pacientų labui“. Sako profesorius Christianas Haass iš LMU Biomedicinos centro, vienas iš pirmaujančių mokslininkų ir „SyNergy“ pranešėjas.