Naujos publikacijos
Atlikus ikiklinikinius bandymus paaiškėjo, kad naujas metodas yra perspektyvus frontotemporalinės demencijos gydymui
Paskutinį kartą peržiūrėta: 02.07.2025
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Frontotemporalinė demencija yra nepagydoma smegenų liga, sukelianti atminties praradimą, kalbos sutrikimus ir asmenybės pokyčius. 5–12 % atvejų ligą sukelia progranulino kiekio sumažėjimas. Šio baltymo trūkumas sukelia baltymų skaidymo sutrikimus, dėl kurių kaupiasi netirpūs toksiniai baltymai. Tai savo ruožtu sukelia smegenų uždegimą, neuronų žūtį ir reikšmingą centrinės nervų sistemos funkcinį sutrikimą.
Frontotemporalinė demencija yra paveldima 40 % atvejų: atitinkamos genetinės mutacijos nešiotojai neišvengiamai suserga šia liga. LMU Medicinos fakulteto ir Vokietijos neurodegeneracinių ligų centro (DZNE) tyrėjai, glaudžiai bendradarbiaudami su San Francisko „Denali Therapeutics“, sukūrė naują terapinį metodą, skirtą trūkstamam baltymui smegenyse pakeisti. Savo rezultatus jie paskelbė žurnale „Science Translational Medicine“.
Terapinis požiūris
„Į viruso genomą įterpėme progranulino geną“, – aiškina dr. Anja Capel, LMU Biomedicinos centro vyresnioji mokslo darbuotoja ir viena iš pagrindinių straipsnio autorių. Tuomet komanda suleido modifikuotus virusus į pelių modelių kraują. „Virusas veikia kepenų ląsteles, kurios pradeda gaminti didelius progranulino kiekius ir išskiria jį į kraują.“
Taigi, taikant šį metodą, virusai nepatenka tiesiai į smegenis, o tai kelia rimtų šalutinių poveikių riziką.
Kad šis periferinis metodas veiktų, tyrėjai panaudojo triuką, kaip apeiti kraujo ir smegenų barjerą, kuris paprastai blokuoja biomolekulių mainus tarp kraujo ir smegenų. Specialus „smegenų pervežimo įrenginys“, sukurtas „Denali Therapeutics“, leidžia medžiagoms efektyviai pernešti šį barjerą.
Reikšmingas simptomų sumažėjimas pelių modelyje
„Po vienkartinio viruso vartojimo patikrinome, ar simptomai sumažėjo“, – sako kitas pagrindinis autorius ir „SyNergy“ kompetencijos klasterio narys, Insulto ir demencijos tyrimų instituto (ISD) profesorius Dominique'as Paquette'as. Paaiškėjo, kad baltymų skaidymo sutrikimai, netirpių toksinių baltymų kaupimasis, smegenų uždegimas, judėjimo sutrikimai ir neuronų mirtis buvo žymiai sumažinti. „Kitas žingsnis buvo ištirti, ar šį metodą galima pritaikyti žmonėms, naudojant kamieninių ląstelių modelius.“ Čia taip pat buvo pastebėtas reikšmingas ligos simptomų sumažėjimas. Taigi tyrėjai įrodė, kad ikiklinikinių tyrimų metu pakaitinė terapija gali būti gydoma frontotemporalinės demencijos formomis, pagrįstomis daliniu progranulino praradimu.
Tarpdisciplininio bendradarbiavimo svarba
Tokie išsamūs, daugiadiscipliniai tyrimai įmanomi tik komandoje. „Džiaugiuosi, kad mūsų „SyNergy“ kompetencijos klasteris suteikia mums unikalių galimybių šiuo atžvilgiu. Kartu šis tyrimas pabrėžia, kaip svarbu stiprinti bendradarbiavimą su pirmaujančiomis biotechnologijų įmonėmis, kad galėtume kuo greičiau įdiegti savo tyrimus klinikinėje praktikoje pacientų labui“, – sako LMU Biomedicinos centro profesorius Christianas Haassas, vienas iš pirmaujančių tyrėjų ir „SyNergy“ atstovas.