Žmonės yra atsparūs CRISPR

Tikriausiai dauguma skaitytojų žino apie CRISPR genomo redaktoriaus egzistavimą, apie kurį jau seniai vyksta mokslinės diskusijos ir padaryta įvairių atradimų. Tačiau, kaip teigia Stanfordo universiteto ekspertai, kai kurie žmonės gali turėti imuninę apsaugą nuo patekimo į DNR, todėl šios technologijos naudojimas yra nepraktiškas.

Stanfordo universiteto mokslininkai savo tyrimo metu padarė netikėtą atradimą: didžioji dalis žmonijos turi imuninę apsaugą nuo CRISPR genetinio redagavimo metodo.
Ekspertai išanalizavo daugiau nei dvidešimties naujagimių ir dvylikos vidutinio amžiaus savanorių kraują. Analizėje buvo atsižvelgta į Cas9 baltymo tipo antikūnų kiekį – šio tipo antikūnų, naudojamų DNR spiralei peržiūrėti ir karpyti, kiekį. Ekspertai nustatė, kad daugiau nei 65 % tiriamųjų turėjo T ląsteles, kurios sukūrė apsaugą nuo Cas9 įtakos.

Specialistų atradimai rodo, kad genetinis gydymas, susijęs su mutacijų pašalinimu, neduos sėkmingo rezultato ir negali būti taikomas žmonėms. Apsauginis procesas blokuos galimybę naudoti CRISPR metodą, kuris turėtų padėti išgydyti sunkias ligas. „Be to, imunitetas gali išprovokuoti didelę žmogaus organizmo intoksikaciją“, – sako dr. Matthew Porteus.

Esmė ta, kad populiaresnis Cas9 baltymo tipas, aktyviai naudojamas su CRISPR susijusiuose tyrimuose, yra gaunamas iš mikroorganizmų poros – Staphylococcus aureus ir Streptococcus pyogenes. Tai bakterijos, kurios sistemingai patenka į žmogaus organizmą, todėl žmogaus imuninė sistema jas „pažįsta iš matymo“.

Tačiau šiai problemai yra sprendimas. Tikėtina, kad mokslininkai pradės kurti papildomas pažangias technologijas, kurios panaudos mikrobus, kurie nėra žmogaus kūno „dažnų svečių“ sąraše. Pavyzdžiui, galima naudoti mikroorganizmus, gyvenančius hidroterminių versmių gelmėse. Arba gali būti sėkminga ląstelių struktūrų genetinio redagavimo in vitro technika.

Mokslininkai gana neseniai panaudojo „genetinį peilį“ – CRISPR technologiją. Specialistų užduotis buvo išgydyti pacientus nuo Hunterio sindromo – sudėtingos, nors ir retos, genetinės patologijos. Sergančiam žmogui buvo suleidžiami keli milijardai nukopijuotų korekcinių genų kartu su specialiu „įrankių rinkiniu“, kuris perkerpa DNR spiralę. Buvo planuojami tolesni eksperimentai, kuriuose turėjo dalyvauti daugiau pacientų – tikriausiai sergančių kitomis sunkiomis ligomis. Pavyzdžiui, jie galėtų tapti pacientais, sergančiais fenilketonurija arba tokia liga kaip hemofilija B.
Darbo eiga ir rezultatai buvo paskelbti „bioRxiv“, taip pat „MIT Technology Review“.

[ 1 ], [ 2 ]