Tyrime nustatyta, kad baltymų sąveika yra galimas būdas išgydyti ALS

Kanadoje dėl filantropijos Vakarų Ontarijo universiteto mokslininkų komanda, vadovaujama daktaro Michaelo Strongo, atrado galimą amiotrofinės šoninės sklerozėsgydymo būdą. Style> (ALS).

Tyrimas, iliustruojantis, kaip baltymų sąveika gali išsaugoti nervų ląsteles, kurios yra ALS požymis, arba užkirsti kelią jų žūčiai, yra dešimtmečius trukusių tyrimų, kuriuos remia Temerty fondas, kulminacija.

„Man, kaip gydytojui, labai svarbu, kad galėčiau pasakyti pacientui ar jo šeimai: „Stengiamės sustabdyti šią ligą“, – sakė gydytojas-mokslininkas Strongas, savo karjerą paskyręs rasti vaistų nuo ALS. „Norint čia patekti, prireikė 30 metų darbo; 30 metų rūpinimosi šeimomis, pacientais ir jų artimaisiais, kai teturėjome viltį. Tai suteikia pagrindo manyti, kad atradome kelią į gydymą.“

ALS, dar žinoma kaip Lou Gehrig liga, yra sekinanti neurodegeneracinė liga, kuri laipsniškai pablogina nervų ląstelių, atsakingų už raumenų kontrolę, funkcionavimą ir sukelia raumenų nykimą, paralyžių ir galiausiai mirtį. Vidutinė ALS sergančio paciento gyvenimo trukmė po diagnozės yra tik nuo dvejų iki penkerių metų.

Žurnale Brain paskelbtame tyrime Strong komanda nustatė, kad dviejų baltymų, esančių ALS paveiktose nervų ląstelėse, sąveika gali sustabdyti arba pakeisti ligos progresavimą. Komanda taip pat nustatė mechanizmą, leidžiantį tai padaryti.

Svarbu tai, kad ši sąveika gali būti labai svarbi kuriant ne tik ALS, bet ir kitų susijusių neurologinių būklių, tokių kaip frontotemporalinė demencija, gydymą“, – sakė Strongas, kuris Schulicho mokykloje turi ALS tyrimų J. Hudsono Arthuro profesoriaus pareigas. Medicinos ir odontologijos studijas Vakarų universitete. „Tai yra žaidimo keitiklis.“

Beveik visiems ALS sergantiems pacientams baltymas, vadinamas TDP-43, yra atsakingas už nenormalių krešulių susidarymą ląstelėse, dėl kurių jie miršta. Pastaraisiais metais Strongo komanda atrado antrą baltymą, vadinamą RGNEF, kuris veikia priešingai nei TDP-43.

Naujausias komandos laimėjimas nustatė specifinį šio RGNEF baltymo fragmentą, vadinamą NF242, kuris gali sušvelninti toksinį baltymo, sukeliančio ALS, poveikį. Tyrėjai nustatė, kad kai šie du baltymai sąveikauja vienas su kitu, ALS sukeliančio baltymo toksiškumas pašalinamas, o tai žymiai sumažina nervų ląstelių pažeidimą ir užkerta kelią jų mirčiai.

TDP-43-NF242 sąveikos modeliavimas. Šaltinis: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078

Atliekant eksperimentus su vaisinėmis muselėmis, šis metodas žymiai padidino gyvenimo trukmę, pagerino motorinę funkciją ir apsaugojo nervų ląsteles nuo degeneracijos. Panašiai pelių modeliuose šis metodas padidino gyvenimo trukmę ir mobilumą, taip pat sumažino neurouždegimo žymenis.

Kelią įkurti komandą nutiesė Temerty šeimos ilgalaikė investicija į ALS tyrimus Vakarų universitete – parama, kurią Strongas vadina „tikrai transformuojančia“.

Dėka naujos Temerty fondo aukos, Strongas ir jo komanda dabar turi tikslą per penkerius metus savo galimą gydymą įtraukti į klinikinius tyrimus su žmonėmis.

Fondas, kurį įkūrė James Temerty, Northland Power Inc. Įkūrėjas, ir Louise Arcand Temerty, per penkerius metus investuos 10 mln. USD, kad paremtų kitus žingsnius, kad šis gydymas būtų taikomas ALS sergantiems pacientams.

Dr. Michaelas Strongas, einantis Arthuro J. Hudsono ALS tyrimų katedrą Vakarų universiteto Schulicho medicinos ir odontologijos mokykloje, atrado baltymą, kuris gali padėti išgydyti ALS. Autorius: Allanas Lewisas / Schulicho medicinos ir odontologijos mokykla.

„Veiksmingo ALS gydymo būdo radimas labai reikš žmonėms, sergantiems šia baisia liga, ir jų artimiesiems“, – sakė Jamesas Temerty. „Vakarų universitetas plečia žinių apie ALS ribas, ir mes džiaugiamės galėdami prisidėti prie kito šio proveržio tyrimo etapo.

Nauja Temerty fondo auka padidina šeimos investicijas į neurodegeneracinių ligų tyrimus Vakarų universitete iki 18 mln. USD.

„Dr. Stipriojo nenuilstamą atsidavimą savo darbui atitinka Temerty šeimos gilus noras padėti tūkstančiams žmonių visame pasaulyje, kuriems buvo diagnozuota ši niokojanti liga“, – sakė Vakarų universiteto prezidentas Alanas Shepardas. „Temerty fondo investicijos ir vizija paspartino pažangą ieškant veiksmingo ALS gydymo. Esame dėkingi Temerty šeimai už jų įsipareigojimą atlikti gyvenimą keičiančius tyrimus.“

„Tai lūžio taškas ALS tyrime, galintis iš tikrųjų pakeisti pacientų gyvenimą“, – sakė Schulicho medicinos ir odontologijos mokyklos dekanas dr. John Yu.

Dėka Dr. Strong vadovavimo, nuolatinių investicijų į geriausius įrankius ir technologijas bei Temerty fondo paramos, džiaugiamės galėdami pranešti apie naują vilties erą pacientams, sergantiems ALS.

Darbo rezultatai išsamiai aprašyti straipsnyje, paskelbtame žurnalo „Brain“.