Gauta genetinių ligų gydymo būdas

Anksčiau mokslininkai naudojo virusinių ląstelių "lizdų lizdą" principą, norėdami atkurti paveiktų imuninių ir nervinių ląstelių funkcijas. Technika buvo pagrįsta geno įvedimu tiesiai į virusą ir pačiu virusu į kraujo kamienines ląsteles, dėl kurio terapinis komponentas buvo pristatytas į būtiną vietą.

Šiuolaikinė medicina turi įvairias ligas, dažnai gana sunkias ir sunkiai išgydomas, kurių atsiradimas yra dėl įgimto ar įgyto pobūdžio genetinių sutrikimų. Genų darbo tyrimas atliekamas pagal molekulinę biologiją, kuri leido mums patvirtinti genų terapijos idėją kaip galimybę išgydyti sunkias ligas.

Idėja pagrįsta poreikiu pakeisti geną su sutrikusia funkcija "sveiko" kopija. Norėdami atlikti šį veiksmą, virusai gali būti lengvai įsiskverbę į ląsteles. Pasak mokslininkų, pakanka virusui tiekti reikiamą geną, o pačiam virusui neutralizuoti patogeninį faktorių ir pradėti jį paveiktoms ląstelėms.

Problemos, su kuriomis susiduria mokslininkai tyrimo procese, yra susiję su sudėtingu nešiklio viruso pristatymu į "tikslų adresą", nes ląstelės turi didelę apsaugą nuo priešiško skverbimosi. Net gavęs virusą su genu į pageidaujamą ląstelę, būtina išsaugoti geno veiklą, kad ji galėtų susidoroti su vietiniu genetiniu defektu. Kita problema yra imuninės sistemos pritaikymas suvokti geno kopiją kaip saugią ir gyvybiškai svarbią.

San Rafaelio mokslinis institutas (Milanas, Italija), žurnalo "Science" duomenimis, išsprendė visas sudėtingas problemas. Dviem gaminių apibūdinti Išankstiniai pacientams, kenčiantiems nuo genetinių ligų gydymui - metachromatic leukodystrophy ir Wiskott-Aldrich sindromo-.

Ligos leukodistrofija yra retas patologija, kurią sukelia mutacija ARSA genuose. Šis genas yra atsakingas už lizosomų, atliekančių organizmo gryninimo funkciją, veikimą. Pokyčiai ARSA lygyje taip pat atsiranda dėl kaupimosi ir vėlesnės žalingų medžiagų ląstelių mirties. Dažniausiai šie procesai vyksta smegenyse ir nugaros smegenyse, todėl simptomai dažniau pasireiškia psichinėmis, neuromuskulinėmis, sensorinėmis anomalijomis. Labiausiai sudėtingos situacijos sukelia paciento mirtį praėjus porą metų po pirmųjų skausmingų simptomų atskleidimo.

Įvadas sveikas genas į nervų sistemą yra gana sudėtinga užduotis, kurią mokslininkams padėjo išspręsti paciento kraujo giminaičių kamieninės ląstelės. Šios ląstelės yra esančios kaulų čiulpų struktūrose arba kraujyje. Dėl pastangų medikų komandos iš Milano lentivirusas su įterptu sveiką ARSA geną kamieninėse ląstelėse gali pasiekti nervų sistemą.

ARSA geno veiklos išsaugojimas buvo pasiektas teikiant hemopoetines ląsteles su keliais viruso komponentais. Tuo pačiu metu pacientai neturėjo jokio šalutinio poveikio savo kraujo kamieninėms ląstelėms: nei imuninės reakcijos, nei slėgio pokyčiai. Baltymų kiekis smegenų skystyje, veikiant ARSA genui, normalizuojamas per metus visuose dalykuose.

Kad atsikratytų Wiskott-Aldrich sindromo, susijusio su geno disfunkcija ir organizmo apsauga, buvo tas pats genetinis ir terapinis metodas.

Darbų autoriai atkreipia dėmesį į tai, kad iki šiol buvo pažeistas tik vienas genas. Ligos, susijusios su kelių genų nugalėjimu, laukia jų laiko. Tačiau jau dabar galima tiksliai pasakyti, kad paciento kamieninių ląstelių naudojimas yra proveržio genetinių patologijų gydymas.

[1], [2], [3], [4]