Medicinos ekspertas
Naujos publikacijos
FDA patvirtino pirmąjį vaistą etiologinei cistinei fibrozei gydyti
Paskutinį kartą peržiūrėta: 01.07.2025
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino pirmąjį vaistą cistinės fibrozės etiologiniam gydymui, praneša AP.
Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kurią sukelia cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) geno mutacija. Šis baltymas, būdamas jonų kanalu, reguliuoja vandens ir chlorido jonų pernašą per gleivinės ląstelių membranas. Dėl CFTR struktūros pokyčių padidėja gleivių klampumas, dėl kurio jos kaupiasi kvėpavimo, virškinimo ir urogenitalinėje sistemose. Tai, savo ruožtu, sukelia sunkias lėtines atitinkamų organų infekcijas, todėl daugelis pacientų neišgyvena pilnametystės.
Iki šiol nebuvo etiologinio (veikiančio ligos priežastį) cistinės fibrozės gydymo; tokiems pacientams buvo taikoma tik simptominė terapija.
Naujasis vaistas „Kalydeco“ (ivakaftoras), sukurtas Amerikos farmacijos kompanijos „Vertex Pharmaceuticals“, pagerina CFTR funkciją, kuriame dėl mutacijos 155 pozicijoje esanti aminorūgštis glicinas pakeičiama asparto rūgštimi (šis baltymo variantas žymimas G551D-CFTR). Visų pirma, jis padidina šio jonų kanalo atsidarymo tikimybę veikiant cikliniam adenozino monofosfatui (cAMP) ir padidina chloro srovę per membranas, kuri sutrinka sergant cistine fibroze.
Eksperimentinis ivakaftoro kursas pagerino pacientų plaučių funkciją vidutiniškai 10 % ir padėjo jiems priaugti svorio (cistinės fibrozės pacientai paprastai yra per mažo svorio), taip pat žymiai pagerino jų savijautą.
Kalydeco tiekiamas tablečių pavidalu, kurių sudėtyje yra 150 miligramų veikliosios medžiagos, ir vartojamas du kartus per dieną. FDA patvirtino jį vartoti suaugusiesiems ir vyresniems nei šešerių metų vaikams. Šiuo metu tiriamas vaisto veiksmingumas ir saugumas jaunesniems vaikams.
Mutacija, prieš kurią veikia ivakaftoras, yra atsakinga tik už 4 procentus CF atvejų, o tai reiškia, kad iš maždaug 30 000 amerikiečių, sergančių šia liga, vaistas padėtų tik apie 1200 (vaistas būtų skiriamas tik tuo atveju, jei pacientui būtų diagnozuotas G551D-CFTR). Daugumą CF atvejų sukelia mutacija, kuriai esant CFTR baltymo 508 pozicijoje trūksta aminorūgšties fenilalanino (variantas, vadinamas CFTR-ΔF508). „Vertex“ sukūrė VX-809 – vaistą, kuris šiuo metu yra klinikinių tyrimų objektas, skirtą šiai ligos formai gydyti.
„Nors [ivakaftoras] nėra skirtas daugumai pacientų, jis rodo, kad galima rasti klaidą genuose ir racionaliai sukurti vaistą, kuris ištaisytų problemą“, – teigė Drucy Borowitz, Niujorko valstijos universiteto Bafale cistinės fibrozės programos direktorius.
Ivakaftoro sukūrimas bendrovei „Vertex“ kainavo šimtus milijonų dolerių. Cistinės fibrozės fondas paaukojo 75 mln. dolerių. Metinis gydymas šiuo vaistu kainuotų 294 000 dolerių, todėl tai vienas brangiausių vaistų.
„Vaisto kaina nustatyta atsižvelgiant į jo vertę tokiai mažai pacientų grupei“, – analitikams paaiškino „Vertex“ vykdomoji viceprezidentė Nancy Wysenski. Kartu ji pažymėjo, kad bendrovė nemokamai tieks vaistą pacientams, neturintiems sveikatos draudimo, arba tiems, kurių šeimos pajamos neviršija 150 000 USD per metus. Be to, tam tikroms apdraustų pacientų grupėms ji padengs 30 % „Kalydeco“ kainos.
[