Medicinos ekspertas
Naujos publikacijos
FDA patvirtino pirmąjį vaistą cistinės fibrozės etiologiniam gydymui
Paskutinį kartą peržiūrėta: 23.04.2024
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino pirmojo vaisto vartojimą cistinės fibrozės etiologiniam gydymui, praneša AP.
Cistinės fibrozės - paveldima liga, kurią sukelia genų mutacijos transmembraninis laidumas reguliatorių cistinės fibrozės (CFTR, cistinės fibrozės transmembraninio laidumas reguliatorius ). Šis baltymas, kuris yra jonų kanalas, reguliuoja vandens ir chloro jonų pernešimą per gleivinės ląstelių membranas. Dėl CFTR struktūros pokyčių padidėja gleivių klampa, dėl ko ji kaupiasi kvėpavimo, virškinimo ir gimdos kaklelio sistemose. Tai savo ruožtu kupina sunkių lėtinių atitinkamų organų infekcijų, dėl kurių daugelis pacientų negyvena iki pilnametystės.
Iki šiol cistinės fibrozės gydymas nebuvo etiologinis (veikiantis dėl ligos priežastys) - šiems pacientams gydyti buvo tik simptominis gydymas.
Naujas vaistas Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), sukurta pagal Amerikos farmacijos bendrovės Vertex Pharmaceuticals, gerina darbo CFTR, kuriame dėl aminorūgščių glicino mutacijos 155. Pozicija pakeičiama asparto rūgšties (pvz variantas baltymas žymimas G551D-CFTR). Visų pirma, ji padidina atvirą tikimybė, kad jonų kanalų pagal ciklinio AMP (cAMP) veiksmų ir padidinti dabartinis visoje chloro, sutrikus cistinės fibrozės membranos.
Eksperimentinis ivakaftoros kursas pagerino plaučių funkcijos rodiklius vidutiniškai 10% ir padėjo jiems svorio (cistinės fibrozės dažnumas paprastai sumažėjo kūno svoriu), taip pat gerokai pagerino gerovę.
Kalydeco pagamintas tablečių, kurių sudėtyje yra 150 mg veikliosios medžiagos, ir skirtos vartoti du kartus per parą, idėja. FDA jį patvirtino naudoti suaugusiesiems ir vyresniems nei šešerių metų vaikams. Šiuo metu tiriamas vaistų veiksmingumas ir saugumas mažiems vaikams.
Mutacija, kuriame aktyviai ivakaftor grindžiamas tik keturi procentai cistinės fibrozės atvejų, tai yra nuo maždaug 30 milijonų amerikiečių kenčia nuo šios ligos, vaistai gali padėti tik apie 1200 (vaistas bus skiriamas tik po nustatant paciento G551D-CFTR). Daugeliu atvejų cistinės fibrozės, susijusios su mutacija, kurioje 508 pozicija nėra CFTR amino rūgšties fenilalanino (CFTR-ΔF508 baltymas variantas). Dėl šios ligos formos "Vertex" sukūrė vaistą VX-809, kuris vis dar tiriamas klinikiniais tyrimais.
"Nepaisant to, kad [ivakaftor] nėra tinkamas daugumai pacientų, tai įrodo, kad tu gali aptikti klaidą genuose ir racionaliai plėtoti vaistus, kurie išsprendžia problemą", - sakė cistinės fibrozės valstybinio universiteto Niujorko Buffalo DREWS programos direktorius Borovitsas (Drucy Borowitz).
"Ivakaftor" kūrimas kainuoja "Vertex" šimtus milijonų dolerių. 75 milijonai dolerių dovanojo "Cystic Fissure Foundation". Metinis šio vaisto gydymo kursas kainuoja 294 tūkstančius dolerių, todėl tai yra vienas iš brangiausių vaistų.
"Vaisto kaina priskiriama pagal tokios nedidelės pacientų grupės vertę", analitikai paaiškino "Vertex" vykdomasis viceprezidentas Nancy Wysenski. Ji pažymėjo, kad pacientai be medicininio draudimo arba tie, kurių šeimos pajamos neviršija 150 tūkstančių dolerių per metus, bendrovė nemokamai suteiks narkotikus. Be to, ji padengs 30% Kalydeco kainos tam tikroms apdraustųjų pacientų grupėms.
[