Cistinės fibrozės gydymo vaistų kūrimo proveržius

Harvardo ląstelių biologai iš Masačusetso bendrosios ligoninės padarė proverį vaistų kūrimui cistinės fibrozės, mirtinos ligos, kuri pasaulyje trunka apie 500 gyvybių, gydymui.

Mokslininkai perprogramuoti odos ląsteles pacientams, sergantiems cistine fibroze, kurias sukelia pliuripotencinių kamieninių ląstelių (iPS), kurie yra panašūs į embrioninės kamieninės ląstelės, ir auginami plaučių epitelį jų specifinį pacientams, sergantiems cistine fibrozė kvėpavimo takų pažeidimų.

Šis audinys Harvardo mokslininkams dabar gali augti neribotą kiekį. Visos laboratorijoje gautos epitelio ląstelės turi delta 508 mutaciją, kuri sudaro apie 70 proc. Visų cistinės fibrozės atvejų ir 90 proc. Jungtinėse Amerikos Valstijose aptiktos ligos. Be to, jo ląstelėse taip pat yra mutacija G551D, kuri randama 2% pacientų, sergančių cistine fibroze.

Darbas atliktas vadovaujant Jayaraj Rajagopal ir paskelbtas žurnalo "Cell Cell Cell Cell" papildyme.

Pasak vieno iš Harvardo kamieninių ląstelių instituto direktorių (Harvars Kamieninių ląstelių instituto) Douglasas Melton (Douglas Melton), "Šio tyrimo rezultatai, kad būtų galima gaminti milijonus ląstelių vaistų vartojimo patikrinimo ir pirmą kartą kaip taikiniai eksperimentinių vaistų gali tapti žmonės mobilieji pacientai cistine fibroze. "

Epitelio audinys, sukurtas Rajagopal ir jo kolegomis, taip pat suteikia ląstelių kvėpavimo takų ligų, tokių kaip astma, plaučių vėžys ir lėtinis bronchitas, tyrimas . Tai gali pagreitinti šių ligų gydymo metodų kūrimą.

Komentuodamas grupės pasiekimo, Rajagopal sako, "mes kalbame ne apie cistine fibroze gydymui, mes kalbame tik apie vaistus, kad gali sumažinti didelį ligos problema - kvėpavimo epitelio pralaimėjimo.

Cistine fibroze, kuri randama ankstyvose asmens gyvenimo dienose ar ankstyvoje vaikystėje - ankstyvojo mirtingumo priežastis. Šiuo metu pacientai gali gyventi iki 30 metų dėl veiksmingos kartu vartojamų infekcijų gydymo ir ankstyvos ligos genetinės diagnostikos. Tačiau, nepaisant šių pasiekimų, sėkmė sunaikinant pagrindinę cistinės fibrozės priežastį nėra puiki. Vieno geno, koduojančio baltymo cistos fibrozės transmembranos laidumo reguliatorių, defektas sukelia išorinės sekrecijos liaukų sluoksnį. Dėl paslapties nutekėjimo sunkumų pasikeičia kvėpavimo takų, kasos ir virškinimo trakto sutrikimai, sutrinka epitelio blakstiena.

"Mes padarėme bauda ląstelių linijos, kad būtų galima pamatyti vaistus nuo G551D mutacija poveikio efektyvumą, ir mes dabar užsiima bus tikrinami dėl narkotikų, kuriomis siekiama mutacijos Delta 508", - sakė Rajagopal.

[1], [2]