Proveržis kuriant vaistus cistinei fibrozei gydyti

Masačusetso bendrosios ligoninės Harvardo ląstelių biologai padarė proveržį kurdami vaistus cistinei fibrozei gydyti – mirtinai ligai, kasmet visame pasaulyje nusinešančiai apie 500 gyvybių.

Mokslininkai perprogramavo cistine fibroze sergančių pacientų odos ląsteles į indukuotas pluripotentines kamienines (iPS) ląsteles, kurios yra panašios į embrionines kamienines ląsteles, ir išaugino plaučių epitelį, būdingą pacientams, sergantiems su cistine fibroze susijusia kvėpavimo takų liga.

Harvardo mokslininkai dabar gali auginti šį audinį neribotais kiekiais. Visose laboratorijoje gautose epitelio ląstelėse yra delta 508 mutacija, kuri sukelia apie 70 procentų visų cistinės fibrozės atvejų ir 90 procentų ligos diagnozavimo Jungtinėse Valstijose. Be to, jose taip pat yra G551D mutacija, kuri randama 2 procentams visų cistine fibroze sergančių pacientų.

Darbą prižiūrėjo Jayaraj Rajagopal, o jo aprašymas paskelbtas žurnalo „Cell Stem Cell“ priede.

Pasak vieno iš Harvardo kamieninių ląstelių instituto direktorių Douglaso Meltono, „šio tyrimo rezultatai leidžia gauti milijonus ląstelių vaistų patikrai, ir pirmą kartą cistine fibroze sergančių žmonių ląstelės gali būti naudojamos kaip eksperimentinių vaistų taikiniai“.

Rajagopalo ir kolegų sukurtas epitelio audinys taip pat suteikia ląstelių kvėpavimo takų ligų, tokių kaip astma, plaučių vėžys ir lėtinis bronchitas, tyrimams. Tai taip pat galėtų paspartinti šių ligų gydymo kūrimą.

Komentuodamas savo grupės pasiekimą, Rajagopalas pažymi: „Mes nekalbame apie cistinės fibrozės išgydymą, kalbame tik apie vaistą, kuris gali palengvinti pagrindinę ligos problemą – kvėpavimo organų epitelio pažeidimą.“

Cistinė fibrozė, nustatyta pirmosiomis žmogaus gyvenimo dienomis arba ankstyvoje vaikystėje, yra ankstyvos mirties priežastis. Šiuo metu pacientai gali gyventi iki 30 metų dėl veiksmingo gretutinių infekcijų gydymo ir ankstyvos medicininės bei genetinės ligos diagnostikos. Tačiau nepaisant šių pasiekimų, sėkmė išnaikinant pirminę cistinės fibrozės priežastį yra nedidelė. Vieno geno, koduojančio baltymą cistinės fibrozės transmembraninį laidumo reguliatorių, defektas sukelia išorinių sekretų liaukų sekreto sutirštėjimą. Dėl sekreto nutekėjimo sunkumų atsiranda pokyčių kvėpavimo organuose, kasoje ir virškinamajame trakte, sutrinka epitelio blakstienėlių darbas.

„Sukūrėme puikią ląstelių liniją, kad pamatytume, ar vaistas veiksmingas prieš G551D mutacijos poveikį, ir dabar ieškome vaistų, kurie veikia delta 508 mutaciją“, – sako Rajagopalas.

[ 1 ], [ 2 ]