Yra naujas regėjimo atkūrimo būdas

Biologams pavyko į regėjimo netekusių graužikų tinklainės nervų ląsteles įterpti šviesai jautrios baltyminės medžiagos MCO1 geną.

Tyrėjai į virusinį objektą įterpė geną ir įvedė jį į pigmentiniu retinitu sergančių pelių regos organus. Naujoji baltyminė medžiaga nesukėlė uždegiminės reakcijos, ir graužikai sėkmingai išlaikė regos testą.

Suvokiant akimi matomą vaizdą, šviesos spinduliai sufokusuojami tinklainės srityje, kurioje įrengti fotoreceptoriai – gerai žinomi kūgeliai ir lazdelės. Receptoriuose yra šviesai jautrus baltymas opsinas, kuris reaguoja į fotonų srautą ir sukelia nervinio impulso generavimą receptoriuje. Impulsas perduodamas į tinklainės bipolines nervų ląsteles, iš kurių jis siunčiamas į smegenis.

Tačiau tokia schema ne visada veikia: pacientams, sergantiems pigmentiniu retinitu (jų pasaulyje yra apie 1,5 milijono), fotoreceptoriai praranda gebėjimą reaguoti į šviesą, o tai susiję su šviesai jautrių opsinų genų pokyčiais. Ši paveldima patologija sukelia stiprų regėjimo funkcijos sumažėjimą iki visiško regėjimo praradimo.

Vaistų terapija pigmentiniam retinitui yra sudėtinga ir neapima atkūrimo, o tik likusių „išlikusių“ receptorių funkcinio pajėgumo išsaugojimo. Pavyzdžiui, aktyviai naudojami retinolio acetato preparatai. Regėjimą galima atkurti tik sudėtinga ir brangia chirurgine intervencija. Tačiau neseniai praktikoje atsirado optogenetiniai metodai: specialistai į tinklainės nervų ląsteles tiesiai įterpia jautrias šviesai baltymines medžiagas, po kurių jos pradeda reaguoti į šviesos srautą. Tačiau iki dabartinio tyrimo genetiškai modifikuotų ląstelių atsaką buvo galima gauti tik po galingo signalo poveikio.

Mokslininkai į bipolines nervų ląsteles įvedė medžiagą, reaguojančią į dienos šviesą. Buvo sukurtas DNR fragmentas opsinui išskirti, kuris vėliau buvo įvestas į virusinę dalelę, praradusią patogenines savybes: jo tikslas buvo jį pristatyti ir supakuoti į genetinį konstruktą. Dalelė buvo suleista į sergančio graužiko akį: DNR fragmentas buvo integruotas į tinklainės neuronus. Mikroskopiškai kontroliuojant, mokslininkai pastebėjo, kad genai pasiekė aktyvumo ribą iki 4-os savaitės, po kurios lygis stabilizavosi. Norint patikrinti regėjimo kokybę po procedūros, graužikams buvo duota užduotis: tamsoje surasti sausą apšviestą salą vandenyje. Eksperimentas parodė, kad pelių regėjimas iš tikrųjų ir reikšmingai pagerėjo jau 4-8 savaitę po manipuliacijos.

Visiškai įmanoma, kad sukurta graužikų tinklainės genų terapija bus pritaikyta žmonių gydymui atlikus keletą kitų tyrimų. Tokiu atveju nereikės brangių chirurginių intervencijų ar specialių prietaisų, stiprinančių fotosignalą, prijungimo. Reikės tik vienos ar kelių baltyminės medžiagos injekcijų.

Daugiau informacijos apie tyrimą galite rasti žurnale „Gene Therapy“ ir „Nature“ puslapyje.