Nauja genų pristatymo priemonė žada smegenų ligų gydymą
Paskutinį kartą peržiūrėta: 14.06.2024
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Plačiojo MIT instituto ir Harvardo universiteto mokslininkų atliktas tyrimas parodė, kad genų terapijos vektorius, kuriame naudojami žmogaus baltymai, veiksmingai peržengia hematoencefalinį barjerą ir su žmogaus baltymu pristato tikslinį geną į pelių smegenis. Ši plėtra galėtų žymiai pagerinti žmonių smegenų ligų gydymą.
Genų terapija gali gydyti sunkias genetines smegenų ligas, kurioms šiuo metu nėra vaistų ir kurių gydymo galimybės yra ribotos. Tačiau esami genų pristatymo metodai, tokie kaip adeno-associated virusai (AAV), negali veiksmingai peržengti kraujo ir smegenų barjero ir tiekti gydomąją medžiagą į smegenis. Šis iššūkis dešimtmečius trukdė kurti saugesnius ir veiksmingesnius smegenų ligų genų gydymo būdus.
Dabar Beno Devermano laboratorijos mokslininkai sukūrė pirmąjį paskelbtą AAV, kuris nukreiptas į žmogaus baltymą, kad su žmogaus transferino receptoriumi būtų tiekiami genai į pelių smegenis. Šis virusas jungiasi prie žmogaus transferino receptoriaus, kurio gausu žmonių kraujo ir smegenų barjere. Naujame tyrime, paskelbtame žurnale Science, komanda parodė, kad jų AAV, sušvirkšta į pelių kraują su žmogaus transferino receptoriumi, pateko į smegenis daug didesniu kiekiu nei AAV, naudojama FDA patvirtintoje centrinės nervų sistemos genų terapijoje., AAV9. Virusas taip pat pasiekė daugybę svarbių smegenų ląstelių tipų, įskaitant neuronus ir astrocitus. Tyrėjai taip pat parodė, kad jų AAV galėjo pristatyti GBA1 geno kopijas, susijusias su Gaucher liga, demencija su Lewy kūnai ir Parkinsono liga daugeliui smegenų ląstelių.
Mokslininkai teigia, kad jų naujasis AAV gali būti geresnis pasirinkimas gydant neurologinio vystymosi sutrikimus, kuriuos sukelia vieno geno mutacijos, pvz., Rett sindromą arba SHANK3 trūkumą. Kaip lizosomų kaupimosi ligas, tokias kaip GBA1 trūkumas, ir neurodegeneracines ligas, tokias kaip Hantingtono liga, prionų ligas, Friedreicho ataksiją ir vieno geno ALS ir Parkinsono ligos formos.
"Nuo tada, kai prisijungėme prie Broad Institute, mūsų misija buvo sukurti galimybes centrinės nervų sistemos genų terapijai. Jei šis AAV atitiks mūsų lūkesčius tiriant žmones, jis bus daug veiksmingesnis nei dabartiniai metodai", - sakė Benas Devermanas. Vyresnysis tyrimo autorius.
Tyrimas taip pat parodė, kad naujasis AAV gali žymiai pagerinti genų tiekimą į smegenis, palyginti su AAV9, kuris patvirtintas kūdikių stuburo raumenų atrofijai gydyti, tačiau yra santykinai neveiksmingas genų pristatymui į suaugusiųjų smegenis. Naujasis AAV pasiekė iki 71 % neuronų ir 92 % astrocitų skirtinguose smegenų regionuose.
Mokslininkai mano, kad jų naujasis AAV kūrimas turi didelį potencialą gydyti neurodegeneracines ligas ir gali žymiai pagerinti pacientų gyvenimo kokybę.
Rezultatai paskelbti Mokslas.