Naujos publikacijos
Naujas genų pernešimo nešiklis teikia vilčių gydyti smegenų ligas
Paskutinį kartą peržiūrėta: 02.07.2025
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
MIT Broad instituto ir Harvardo universiteto mokslininkų tyrimas parodė, kad genų terapijos vektorius, naudojantis žmogaus baltymus, efektyviai kerta hematoencefalinį barjerą ir perneša tikslinį geną į pelių, turinčių žmogaus baltymų, smegenis. Šis atradimas galėtų gerokai pagerinti žmonių smegenų ligų gydymą.
Genų terapija turi potencialo gydyti sunkias genetines smegenų ligas, kurioms šiuo metu nėra vaistų ir kurių gydymo galimybės ribotos. Tačiau esami genų perdavimo metodai, tokie kaip adenovirusai (AAV), negali veiksmingai prasiskverbti pro hematoencefalinį barjerą ir pristatyti terapinės medžiagos į smegenis. Šis iššūkis dešimtmečius trukdė kurti saugesnes ir veiksmingesnes genų terapijas smegenų ligoms gydyti.
Dabar Beno Devermano laboratorijos tyrėjai sukūrė pirmąjį paskelbtą AAV, kuris nukreiptas į žmogaus baltymą ir perneša genus į pelių, turinčių žmogaus transferino receptorių, smegenis. Šis virusas jungiasi prie žmogaus transferino receptoriaus, kurio gausu žmonių kraujo ir smegenų barjere. Naujame žurnale „Science“ paskelbtame tyrime komanda parodė, kad jų AAV, sušvirkštas į pelių, turinčių žmogaus transferino receptorių, kraują, pateko į smegenis daug didesniu kiekiu nei AAV, naudojamas FDA patvirtintoje centrinės nervų sistemos genų terapijoje AAV9. Virusas taip pat pasiekė daugybę svarbių smegenų ląstelių tipų, įskaitant neuronus ir astrocitus. Tyrėjai taip pat parodė, kad jų AAV sugebėjo pernešti GBA1 geno, siejamo su Gošė liga, demencija su Lewy kūneliais ir Parkinsono liga, kopijas į daugybę smegenų ląstelių.
Mokslininkai teigia, kad jų naujasis AAV gali būti geresnis pasirinkimas gydant neurologinio vystymosi sutrikimus, kuriuos sukelia vieno geno mutacijos, pvz., Retto sindromas ar SHANK3 trūkumas, taip pat lizosominės kaupimo ligos, pvz., GBA1 trūkumas, ir neurodegeneracinės ligos, pvz., Huntingtono liga, prionų ligos, Friedreicho ataksija ir vieno geno ALS bei Parkinsono ligos formos.
„Nuo prisijungimo prie „Broad“ instituto mūsų misija buvo sukurti genų terapijos galimybes centrinėje nervų sistemoje. Jei šis AAV pateisins mūsų lūkesčius atliekant tyrimus su žmonėmis, jis bus daug veiksmingesnis už dabartinius gydymo būdus“, – teigė vyresnysis tyrimo autorius Benas Devermanas.
Tyrime taip pat nustatyta, kad naujasis AAV gali žymiai pagerinti genų perdavimą į smegenis, palyginti su AAV9, kuris yra patvirtintas kūdikių spinalinės raumenų atrofijos gydymui, tačiau yra santykinai neefektyvus pernešant genus į suaugusiųjų smegenis. Naujasis AAV pasiekė iki 71 % neuronų ir 92 % astrocitų įvairiuose smegenų regionuose.
Mokslininkai mano, kad jų sukurtas naujas AAV turi didelį potencialą gydant neurodegeneracines ligas ir gali žymiai pagerinti pacientų gyvenimo kokybę.
Rezultatai paskelbti žurnale „Science“.