Kaip gydoma talasemija?

Transfuzijos terapija

Indikacijos transfuzijos terapijos pradžiai:

• didelė β-talasemijos forma, hemoglobinopatija H, kai hemoglobino lygis yra mažesnis nei 70 g / l;
• tarpinis, ir didelių formos beta talasemija, hemoglobinopatija Hb kiekis O ne 70-90 g / L, kai ji išreiškiama stabdymas fizinio vystymosi, kaulų pokyčių, žymiai padidinti blužnies buvimas.

Raudonųjų kraujo kūnelių perpylimų talasemija reikia išlaikyti hemoglobino lygį apie 120 g / l, kuri apsaugo nuo antrinės hiperfunkcija, deformacijos kaulų ir hipovolemija plėtrą dėl slopinimo savo neefektyvaus eritropoezę. Tarp transfuzijų vidutiniškai 2-6 savaičių pertrauka, priklausomai nuo paciento lankyti klinikoje su tam tikru dažniu, taip pat turimą kiekį supakuoti raudonųjų kraujo kūnelių.

Jei nėra tarpusavyje susijusių ligų, hemoglobino koncentracijos sumažėjimas po perpylimo yra maždaug 10 g / l per savaitę. Transfuzijos eritrocitų masės tūris nustatomas priklausomai nuo intervalo tarp perpylimų ir esamos eritrocitų masės koncentracijos.

Vidutiniškai, siekiant pagerinti pacientų hemoglobino 10 g / l yra būtina 3 ml supakuoti ląsteles kilogramui paciento kūno svorio, kai eritrocitų Ht 70%. Geležis į organizmą labiausiai lėtai kaupiasi iki 90-100 g / l hemoglobino iki transfuzijos lygio ir per praėjus daugiau kaip 2 savaites perpūtus.

Cholatorio terapija antrinėje (po transfuzijos) gelezies perkrovos

Geležies perkrovą galima apskaičiuoti per transfuzuotos eritrocitų masės, geležies transferino ar SF koncentracijos skaičių. Šie parametrai koreliuoja tiek su bendra organų geležies atsargomis, tiek su geležies kiekiu kepenyse (tiesioginis geležies kiekio nustatymas sausoje kepenų biopsijos medžiagoje taikant atominės absorbcijos spektrometrijos metodą). Pacientai su aukštos β-formos tal gauti vidutinį 165 (140), mg / kg RBC per metus, kuris atitinka 180 (160) mg Fe / kg per metus arba 0,49 (0,44) mg Fe / kg per dieną ( skliausteliuose yra splenektomizuotų pacientų vertės). Perteklinė geležis kaupiasi fagocitinės makrofagų ląstelėse, jų gebos yra apie 10-15 g geležies; tada geležis yra nusėda visuose parenchimos organuose ir odoje, todėl susidaro gyvybei pavojingos komplikacijos:

• kepenų cirozė;
• kardiomiopatija;
• cukrinis diabetas;
• gipotireozu;
• gipoparatireozu;
• hipogonadizmas.

Vienintelis būdas išvengti organų ir audinių pažeidimų yra ilgalaikis chelatinių vaistų vartojimas. Norint pasiekti neigiamą geležies pusiausvyrą nuo transfuzijai priklausomų pacientų, kasdien reikia kasdien išsiskirti 0,4-0,5 mg / kg geležies.

Chelatų terapija yra standartinis narkotikų deferoksaminas (Desferalom - DF) po oda esant 20-40 mg / kg per dieną vaikams ir 40-50 mg / kg per dieną suaugusiems 8-12 valandas vaisto 5-7 dienas per savaitę nuolat arba nuolat i.v. 24 valandas per 7 dienas, po to pereinama prie poodinės injekcijos.

Desferazės įvedimas prasideda feritino (SF) koncentracija serume daugiau nei 100 ng / ml arba kepenų geležis yra daugiau kaip 3,2 mg / g sausosios medžiagos. Pradedant prie stalo vaikams - 25-30 mg / kg 5 naktų per savaitę. Terapija atliekama kontroliuojant terapinį indeksą, kuris turi būti palaikomas bent 0,025. Vaikams iki 5 metų nenorite vartoti daugiau kaip 35 mg / kg desferato dozių iki augimo periodo pabaigos - daugiau kaip 50 mg / kg. Jei chelacinis gydymas prasideda iki 3 metų, būtina atidžiai stebėti kaulų augimą ir vystymąsi.

Terapinis indeksas = vidutinė paros dozė (mg / kg) / SF (ng / ml)

Indikacijos deferoksamino vartojimui į veną:

Absoliutus:

• sunkusis geležies perteklius:
  • SF nuolat yra daugiau nei 2500 μg / l;
  • geležies kepenyse daugiau kaip 15 mg / g sausosios medžiagos;
• svarbus širdies nugalėjimas:
  • aritmija;
  • širdies veiklos sutrikimas;

Papildomai:

• reguliarios poodinės infuzijos sunkumai;
• nėštumo laikotarpis;
• suplanuotas BMT;
• aktyvus virusinis hepatitas.

Deferazirox yra dar vienas geriamasis chelatas, kuris šiuo metu yra pirmosios eilės monoterapija, skirta pacientams, sergantiems talasemija, perpylimo su geležimi metu. Rekomenduojama pradinė dozė pacientams, kuriems yra didelė talazemijos forma, yra 20 mg / kg kūno svorio vieną kartą per parą, galimas padidėjimas iki 40 mg / kg.

Splenectomy

Indikacijos splenektomijai, vartojantiems talasemijos sindromus:

• padidėja eritrocitų masės perdozavimas per 200-220 ml / kg per metus (Ht 75%);
• splenomegalija, kartu su skausmu kairėje paakių skilvelėje ir (arba) blužnies plyšimo grėsme;
• hiperplenizmo reiškiniai.

Thalassemic sindromas su splenektomijos turi būti atliekami labai griežtai sąlyga, amžiaus ne anksčiau nei 5 s po skiepijimo, apimančios meningokokinių, Pneumokokinė vakcinų, Haemophilus influenzae B tipo vakciną ir hepatito B vakcinos (ne anksčiau nei dvi savaites po skiepijimo).

Atsižvelgiant į pacientų tendencija su talasemija į hiperkoaguliacija, prieš pat operaciją reikia mokytis hemostazę priskyrimo profilaktines dozes aspirino (80 mg / kg per dieną) arba antikoaguliantus tiesioginis veiksmų ankstyvuoju pooperaciniu laikotarpiu.

Ambulatorinė priežiūra

Kartą per mėnesį - bendras klinikinis kraujo tyrimas.

Kartą per tris mėnesius - tyrimas geležies metabolizmas, biocheminio analizės kraujyje (gliukozės, šlapimo rūgšties, karbamido, kreatinino, šarminės fosfatazės, y-GTP, ALT, ACT, LDG koncentracijos).

Kas 6 mėnesius - EKG, echokardiografija (skilvelių tūrio matavimas, miokardo kontraktilumas, išstūmimo frakcija, sistolinis ir diastolinis parametras).

Kartą per metus - virusologinis tyrimas:

• hepatito B ir C žymenys, ŽIV;
• kepenų biopsija, nustatant geležies kiekį sausoje medžiagoje;
• vertinimo funkcija endokrininių liaukų: nustatyti laisvo T koncentracija ₄, TTG, paratiroidinis hormonas, folikulus stimuliuojantis hormonas, liuteinizuojančio hormono, testosterono, estradiolio, kortizolio; gliukozės tolerancijos, densitometrijos, bendrojo ir jonizuoto kalcio kiekio kraujyje nustatymas.

Jei nustatomi anomalijos, reikia tinkamai gydyti.

[1], [2], [3], [4], [5]