Medicinos ekspertas
Naujos publikacijos
Wiskott-Aldrich sindromo gydymas
Paskutinį kartą peržiūrėta: 04.07.2025
Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Pirmaeilis Wiskott-Aldrich sindromo gydymo pasirinkimas yra kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT). Pacientų, sergančių Wiskott-Aldrich sindromu, išgyvenamumas po HSCT iš HLA identiškų brolių ir seserų siekia net 80 %. Transplantacija iš HLA identiškų negiminingų donorų yra veiksmingiausia vaikams iki 5 metų amžiaus. Priešingai nei HSCT iš HLA identiško donoro, HSCT rezultatai iš iš dalies sutampančių (haploidentiškų) giminingų donorų nebuvo tokie įspūdingi, nors daugelis Angoros veislės atstovų nurodo 50–60 % išgyvenamumą, o tai yra gana priimtina, atsižvelgiant į prastą ligos prognozę be HSCT.
Blužnies pašalinimas sumažina kraujavimo riziką, tačiau yra susijęs su padidėjusia sepsio rizika. Blužnies pašalinimo metu padidėja cirkuliuojančių trombocitų skaičius ir jų dydis.
Jei Wiskott-Aldrich sindromas diagnozuojamas prenataliniu laikotarpiu, dėl intrakranijinio kraujavimo rizikos rekomenduojama gimdyti cezario pjūvio būdu.
Trombocitų perpylimų reikėtų vengti, nebent pacientui gresia rimtas mirties pavojus ir kraujavimą galima kontroliuoti konservatyviai. Dėl CNS kraujavimo reikia nedelsiant perpilti trombocitus. Prieš perpylimą trombocitus ir kitus kraujo produktus reikia apšvitinti, kad būtų išvengta transplantato prieš šeimininką ligos.
Kadangi pacientams, sergantiems Wiskott-Aldrich sindromu, sutrikusi antikūnų gamyba reaguojant į daugelio tipų antigenus, pacientams, kuriems dažnai pasireiškia infekcijos, skiriamas profilaktinis gydymas intraveniniu imunoglobulinu (IVIG). Kadangi serumo imunoglobulinai greitai katabolizuojami, optimali profilaktinė IVIG dozė gali viršyti įprastą 400 mg/ng/mėn., o infuzijos gali būti skiriamos dažniau, pavyzdžiui, kartą per 2–3 savaites.
Egzema, ypač sunki egzema, gali pareikalauti kompleksinio gydymo antibiotikais. Steroidiniai tepalai ir kremai paprastai veiksmingai gydo egzemą, tačiau kartais gali prireikti trumpų sisteminių steroidų kursų. Dažnai antibiotikai pagerina egzemos simptomus, o tai rodo, kad jos atsiradime dalyvauja bakterinis veiksnys. Būtina atsižvelgti į maisto alergijų buvimą ir atitinkamai koreguoti mitybą.
Išsivysčius autoimuniniam komponentui, didelės IVIG ir sisteminių steroidų dozės gali duoti teigiamą rezultatą, tada steroidų dozę galima sumažinti.
Prognozė
Vidutinė Wiskott-Aldrich sindromu sergančių pacientų, be HSCT, gyvenimo trukmė anksčiau buvo 3,5 metų, šiuo metu – 11 metų, tačiau dauguma pacientų gyvena ilgiau nei 20 metų. Deja, trečiąjį gyvenimo dešimtmetį piktybinių navikų, ypač limfomų, tikimybė gerokai padidėja. Po sėkmingos HSCT operacijos pacientai visiškai pasveiksta, jiems nebūna infekcijų, kraujavimo ir autoimuninių ligų, o šiuo metu piktybinių ligų atvejų nepadaugėja.